Conţinut

• Cuprins: diferență între terapia cu gene somatice și terapia cu gene Germline
• Ce este terapia somatică?
• Ce este Germline Therapy?
• Diferențele cheie

Terapia genică este o tehnică prin care livrăm polimeri cu acid nucleic în celula unui pacient. Această tehnică este utilizată pentru a trata bolile la fel ca medicamentele, motiv pentru care gena folosită în terapia genică este numită medicament genic. Terapia genică poate fi terapie genică somatică sau terapie genică a liniei germinale. În terapia genică somatică, genele medicamentului sunt introduse în celulele somatice ale corpului. Atunci când genele medicamentoase sunt introduse în celula germinativă sau în zigotoți se numește terapie genică a liniei germinale. Modificările terapiei genice somatice nu pot fi ereditare, în timp ce în terapia genică, modificările sunt ereditare.

Cuprins: diferență între terapia cu gene somatice și terapia cu gene Germline

• Ce este terapia somatică?
• Ce este Germline Therapy?
• Diferențele cheie

Ce este terapia somatică?

Atunci când genele sunt introduse în celulele somatice este cunoscută sub numele de terapie somatică. În terapia genică somatică, orice modificare datorată transferului de gene noi afectează numai pacientul individual și nu este moștenită de izvoarele lor. În terapia genică somatică, ADN-ul terapeutic este integrat fie în genom, fie ca episod sau plasmidă externă și ajută la tratarea bolii. Genele utilizate sunt țesuturi specificate în majoritatea cazurilor, dar locația genei nu este specificată și este posibil să nu fie posibilă reconstruirea nivelului normal și a distribuției țesutului. Nu s-au atașat probleme etice la terapia genică somatică. Terapia genică somatică implică inserția unei gene normale și sănătoase în celulele corespunzătoare ale individului care este afectată de o boală genetică, această tehnică corectează permanent tulburarea. Genele sunt transportate către celula persoanei, fie prin virusuri (prin înlocuirea propriei gene prin genomul uman), fie prin lipozomi (celule asemănătoare grăsimilor care transportă ADN-ul într-o celulă). Aceste gene devin inserate în cromozomii din nucleu. Celulele țintă pot fi de măduvă osoasă sau mușchi sau plămâni. În măduva osoasă celulele sunt ușor izolate și re-implantate. Celulele măduvei osoase care sunt implantate în celula persoanei se pot împărți pe toată viața pentru a produce celule sanguine.

Ce este Germline Therapy?

Atunci când celulele germinale sau gametul este modificat prin introducerea genei funcționale, este cunoscută terapia cu gene germinale. Toate celulele organismului sunt modificate doar prin introducerea unei gene modificate în celula germinativă. Deci, schimbările sunt ereditare și transmise generațiilor următoare. Principalul avantaj al acestei tehnici este că toate celulele sunt ușor accesibile, deoarece sunt în afara corpului și livrarea genei este mai puțin problematică. Iar gena care este introdusă în celula germinativă va fi transmisă celulelor descendente în timpul creșterii și dezvoltării și ajută prin tratarea bolii. Dezavantajul acestei tehnici este că ridică o mulțime de întrebări etice, deoarece afectează modelele de moștenire ale oamenilor. De asemenea, în această tehnică se observă o frecvență ridicată a mutațiilor inserționale care provoacă consecințe teratogene.

Diferențele cheie

1. În terapia somatică, genele funcționale sunt introduse în celulele somatice, în timp ce în terapia germinală, genele sunt introduse în celula germinativă sau gametocit.
2. Modificările terapiei somatice afectează doar pacientul individual și nu sunt moștenite de urmașii lor, în timp ce schimbările în terapia germinală sunt ereditare și transmise generațiilor viitoare ale persoanei.
3. Nu există probleme de etică în terapia somatică, în timp ce terapia cu linii germinale are multe probleme etice la care încă trebuie să se răspundă.
4. De cele mai multe ori este imposibil să se obțină un nivel normal de expresie similar cu cel al genei normale, în timp ce în terapia germinală se observă o frecvență mare a mutațiilor, ceea ce provoacă consecințe teratogene.